몬태나의 '시도할 권리' 법: 절박한 아빠의 희망, 그리고 첨예한 논쟁
Published Aug 2, 2026
“그 아이는 정말 아무런 말을 할 수 없습니다. 그저 자기가 할 수 있는 것보다 더 많이 소통하고 싶어 하는데, 그게 좌절감으로 이어집니다.”
세 살 아들 브로디를 둔 크리스 드볼트 씨의 목소리에는 깊은 절망감이 배어 있었습니다. 2023년 3월에 태어난 브로디는 태어난 지 얼마 되지 않아 발달 지연의 징후를 보이기 시작했고, 시간이 갈수록 말, 움직임, 협응 능력 등 주요 발달 이정표를 놓치기 일쑤였다고 합니다. 브로디가 두 살 반쯤 되었을 때, 유전자 검사는 그의 병명을 밝혀냈습니다. 바로 크레아틴 운반체 결핍증(Creatine Transporter Deficiency, CTD). 뇌와 근육이 발달에 필요한 에너지를 공급받지 못하는 희귀 질환이었죠.
세상에 존재하는 어떤 질병도 부모에게는 마른하늘에 날벼락 같겠지만, 브로디의 병은 치료법조차 존재하지 않는다는 사실이 드볼트 씨를 더욱 막막하게 했습니다. 하지만 그는 희망의 끈을 놓지 않았습니다. 잠재적으로 브로디에게 도움이 될 수 있는 실험 약물을 개발 중인 프랑스의 한 바이오테크 기업, 세레스 브레인 테라퓨틱스(Ceres Brain Therapeutics)에 대한 소식을 접한 것이죠. 문제는 이 약물이 개발 초기 단계에 머물러 있으며, 동물과 소수의 건강한 성인에게만 시험되었다는 점입니다. 아직 의사들이 처방할 수 있는 단계가 아니라는 것이죠. 드볼트 씨는 약이 효과가 없을 수도 있다는 것을 알지만, 아들을 위해 모든 노력을 기울이고 있습니다. 그리고 몬태나주의 새로운 법이 그와 같은 입장에 있는 사람들에게 치료에 대한 접근성을 이론적으로 더 쉽게 만들어줄 수 있을지 모른다는 희망을 품고 있습니다.
브로디의 시간은 흐르고, 뇌의 ‘가소성’ 창문은 닫힌다
브로디는 행복하고 호기심 많고 사랑스러운 아이입니다. 배우기를 좋아하지만, 의사소통에 심각한 어려움을 겪고 있습니다. 드볼트 씨는 브로디가 덥거나 춥거나, 배고프거나 목마르거나, 불편하거나 심지어 아플 때도 부모에게 말할 수 없다는 사실이 가장 가슴 아프다고 말합니다. 최근에는 마당의 개미집 위에 서서 불개미에게 물리고 있는데도 아무런 표현 없이 그저 쳐다보고만 있는 브로디를 발견했을 때의 참담함을 전했습니다.
근육 약화도 심각합니다. “빠르게 움직일 수도 없고, 힘도 별로 없습니다. 균형을 잡고 걷는 데도 많은 에너지가 필요하죠. 아홉 살 된 여동생보다 팔이 더 가늘어요.” 드볼트 씨는 근육 문제도 걱정스럽지만, 브로디의 신경 발달에 대한 우려가 가장 크다고 합니다. 유아의 뇌는 특별히 **‘가소성(plasticity)‘**이 높습니다. 아이의 생애 첫 몇 년은 장기적인 뇌 발달에 결정적인 시기로 여겨지기 때문입니다. 이 ‘가소성 창문’이 닫히기 전에 치료가 이루어져야 한다는 절박함이 그를 쉴 새 없이 움직이게 하는 동력입니다.
세레스 브레인 테라퓨틱스 팀은 CTD 환자의 뇌 세포에 크레아틴이 제대로 전달되지 않는 문제를 우회하여 뇌에 직접 크레아틴을 전달하도록 설계된 치료법을 개발 중입니다. 세레스 CEO 토마스 주디노 씨에 따르면, 지금까지 쥐 실험에서 유망한 결과를 보였으며, 최근 48명의 건강한 성인 자원자를 대상으로 코 스프레이 형태의 약물 용량을 시험하는 1상 임상시험을 완료했습니다. 이 결과는 아직 발표되지 않았고, 무엇보다 CTD 환자나 어린이에게는 아직 약물이 시험된 적이 없습니다.
“이 약을 보면 브로디를 위한 유일한 기회라고 생각합니다.” 드볼트 씨의 말에는 희망과 간절함이 교차합니다. 주디노 씨는 CTD 환자와 근위축성 측삭 경화증 환자를 대상으로 2상 임상시험을 계획하고 있지만, 프랑스에서 진행될 예정이라 브로디가 참여하기는 어려울 것이라고 드볼트 씨는 말합니다. 심지어 미국 식품의약국(FDA)의 확대 접근 제도 하에서도 이 약물은 아직 FDA에 등록되지 않았고, 현재 생산 방식도 FDA 규정을 준수하지 않아 브로디에게 제공될 수 없다고 합니다. 설령 2상 임상시험이 성공하고 약물이 최종 승인되더라도, 미국 시장에 출시되기까지는 최소 몇 년이 걸릴 것입니다. 드볼트 씨는 그때가 되면 브로디의 ‘가소성 창문’이 이미 닫힐까 봐 두려워하고 있습니다.
‘시도할 권리’ 법안: 규제의 벽을 넘어서는 한 줄기 희망?
바로 이때, 몬태나주에서 새로운 법이 발효되면서 이론적으로 드볼트 씨에게 또 다른 선택지가 생겼습니다. 몬태나주는 2015년부터 말기 환자가 미승인 약물에 접근할 수 있도록 허용하는 ‘시도할 권리(right to try)’ 법을 시행해 왔습니다. 그리고 2023년, 새로운 법이 발효되면서 이 선택권은 말기 환자가 아닌 사람들에게도 확대되었습니다. 단, 약물이 예비 1상 임상시험을 통과했다는 조건이 붙습니다. 뒤이어 또 다른 법이 통과되어 클리닉이 이러한 치료제를 환자에게 판매하고 투여하는 방법을 명확히 했고, 최근 주 보건복지부가 이 클리닉에 대한 일련의 규칙을 최종 확정했습니다.
실험적이고 미증명된, 그리고 미승인된 약물에 대한 접근 신청을 검토하기 위해 **실험 치료 검토 위원회(Experimental Treatment Review Board, ETRB)**가 설립되었으며, 몇 주 안에 첫 두 건의 신청을 검토할 예정이라고 합니다. 세레스 또한 몬태나 ETRB에 신청하여 주 내 클리닉을 통해 브로디의 부모에게 실험 치료제를 판매할 수 있습니다. 하지만 주디노 씨는 당분간은 주저하고 있습니다. 몬태나의 체계가 “매우 흥미롭고 실용적”이며 “우리 약물에 적합하다”고 생각하지만, 그는 FDA의 역린을 건드릴까 봐 우려하고 있습니다.
드볼트 씨는 FDA 직원들에게 몬태나 프로그램에 참여하는 바이오테크 기업들이 나중에 미국에서 약물 승인을 받으려 할 때 불이익을 받지 않을 것이라는 내용의 서면 보장을 간절히 요청하고 있습니다. 하지만 아직 진전은 없습니다.
이 부분에서 주목할 점은, 환자의 절박한 상황과 기업의 임상시험 데이터, 그리고 국가의 규제 당국이 얽히고설킨 복잡한 실타래라는 점입니다. ‘시도할 권리’ 법은 분명 생사의 기로에 선 환자들에게 한 줄기 빛이 될 수 있지만, 동시에 검증되지 않은 치료법에 대한 접근을 열어줌으로써 발생할 수 있는 잠재적 위험도 안고 있습니다. 특히 1상 임상시험은 약물의 안전성을 ‘증명’하는 것이 아니라, 대략적인 안전성 프로필을 ‘탐색’하는 단계에 불과하다는 것이 의료계의 일반적인 견해입니다. 약물의 효과에 대해서는 더욱 불확실하고요. 개인적으로는 이러한 법안이 환자의 자기 결정권을 존중하면서도, 의료 윤리와 과학적 검증이라는 두 가지 중요한 가치를 어떻게 조화시킬 것인가에 대한 깊은 고민을 요구한다고 생각합니다.
벼랑 끝 선택: 해외 치료의 그림자
몬태나를 넘어 드볼트 씨는 온두라스 로아탄의 사립 도시이자 ‘특별 경제 구역’인 **프라스페라(Próspera)**에서 치료를 모색하고 있습니다. 이곳에는 검증되지 않은 줄기세포 및 유전자 치료제 등을 판매하는 클리닉이 있다고 합니다.
많은 과학자들은 이러한 ‘해외’ 클리닉의 이용에 대해 경고해 왔습니다. 몬태나의 사례만 보더라도, 과학자, 생명윤리학자, 보건법 전문가들은 1상 임상시험이 약물의 안전성을 증명하지 못하며, 효능에 대해서는 더욱 그렇다고 경고합니다. 하버드 의과대학의 보건 정책 및 약물 규제 전문가인 애런 케셀하임(Aaron Kesselheim) 교수는 몬태나 법에 대해 “이런 종류의 치료를 원하는 환자들은 그 약물이 엄격하게 평가되기를 마땅히 받아야 합니다. 그래야만 그들이 무엇을 기대해야 할지 더 잘 이해할 수 있습니다”라고 우려를 표했습니다.
절박함은 때때로 비합리적인 선택을 부추깁니다. 치료법 없는 희귀병을 앓는 아이를 둔 부모의 마음은 오죽할까요. 그들에게는 시간이 가장 잔혹한 적이고, 모든 선택은 희망과 절망 사이의 위태로운 줄타기입니다. 몬태나의 ‘시도할 권리’ 법은 이러한 절박한 상황에 놓인 이들에게 어쩌면 마지막 기회를 제공할지도 모릅니다. 하지만 동시에 과학적 근거 없는 무분별한 치료로 이어질 수 있다는 비판을 피할 수 없습니다. 환자의 자기 결정권과 의료 윤리, 그리고 엄격한 과학적 검증 사이에서 적절한 균형점을 찾는 것은 앞으로도 인류가 계속해서 고민해야 할 과제일 것입니다. 브로디와 같은 수많은 아이들이 안전하고 효과적인 치료를 받을 수 있는 날이 오기를 간절히 바랍니다.
출처
- 원문 제목: Montana’s new “right to try” law can’t come soon enough for some
- 출처: MIT Technology Review
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